internistische praxis

Jahr: 2015 - Band: 55 - Heft: 1 - Startseite: 187

Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose

Autoren: D. MERK und M. SCHUBERT-ZSILAVECZ

Einleitung

Ivacaftor (VX-770, Kalydeco) ist der erste zugelassene Arzneistoff zur kausalen Therapie der zystischen Fibrose mit der Mutation G551D und außerdem das erste »small molecule«, das imstande ist, die Funktion eines defekten (Kanal-)Proteins teilweise wiederherzustellen. Seit August 2012 ist Ivacaftor als Orphan drug für den europäischen Markt zur Behandlung der Mukoviszidose bei Patienten mit der Mutation G551D im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) zugelassen. Die Entwicklung des Wirkstoffs durch Vertex Pharmaceuticals (1) wurde von der Cystic Fibrosis Foundation (2) finanziell unterstützt (3).