internistische praxis

Jahr: 2019 - Band: 60 - Heft: 2 - Startseite: 341

Nusinersen

Autoren: D. Schorling, A. Pechmann, T. Langer, J. Kirschner

Einleitung

Nusinersen bezeichnet ein Antisense-Oligonukleotid, das durch Spleiß-Modifikation der SMN2-RNA den Anteil an funktionalem SMN1-Protein erhöht.